Diagnosticada com uma doença rara, a criança não tem condições de sobrevivência caso não tenha acesso ao tratamento pela rede pública.
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O ministro do Supremo Tribunal Federal (STF) Alexandre de Moraes assegurou tratamento com Elevidys para Victor Yudi Pecete (foto em destaque), de 5 anos, diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne.
Segundo a sentença, a União deverá pagar a aplicação do medicamento que custa aproximadamente R$ 16 milhões.
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O Metrópoles noticiou o drama de Yudi, que, sem o tratamento, o menino não tem chance de vida a médio e longo prazo. O Elevidys ainda não possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), e a família ingressou na Justiça em busca do medicamento.
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Apesar do parecer favorável da perícia e do Ministério Público Federal (MPF), o Tribunal Regional Federal da 1ª Região (TRF-1) negou o pedido. A família recorreu à Suprema Corte. Segundo Moraes, a negativa do TRF-1 ignorou os princípios do Tema 500 do STF, que rege a oferta de medicamentos ainda não registrados na Anvisa.
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Segundo o Tema 500, há a possibilidade de oferta nos casos em que há pedido de registro, reconhecimento em renomadas agências de regulação no exterior e inexistência de substituto terapêutico no Brasil. Há a solicitação de registro do Elevidys na Anvida, os EUA o medicamento é reconhecido pela FDA (equivalente à Anvisa) e não há fármaco semelhante para o tratamento.
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“Determino que a União forneça o medicamento Elevidys, em benefício da parte ora requerente. O fármaco deverá ser administrado por equipe e em instituição hospitalar indicada pela autoridade competente, que também deverá arcar com as despesas de deslocamento da menor e de acompanhante, caso necessárias”, assinalou Moraes.
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Processo complexo
Segundo a advogada que representou a família do menino, Priscila Mourão, do escritório Mourão Advocacia, o processo foi bem complexo, pois o juiz do TRF-1 indeferiu o pedido de acesso ao remédio, mesmo com a perícia favorável e o parecer do MPF.
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“Contudo, ante a injustiça eivada, protocolamos uma Reclamação Constitucional em face da clara violação do Tema 500 do STF. E o excelentíssimo ministro Alexandre de Moraes reconheceu que tínhamos razão e concedeu o acesso a criança ao Elevidys. Agora, é trabalhar para que haja o efetivo cumprimento, bem como que a União cumpra a decisão”, afirmou.
Por nota, a Advocacia-Geral da União (AGU) informou que foi intimada da decisão e acionará os órgãos competentes para o seu devido cumprimento.
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Conheça a Distrofia Muscular de Duchenne
A Distrofia de Duchenne é uma doença neuromuscular genética, que se caracteriza como um distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, em especial a musculatura esquelética, que recobre totalmente o esqueleto e está presa aos ossos. A doença também afeta a musculatura cardíaca e o sistema nervoso.
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Quais as causas e fatores de risco da Distrofia Muscular de Duchenne?
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética, mas não necessariamente hereditária.
Ela é causada por uma mutação do gene DMD, que é ligado ao cromossomo X e, portanto, geralmente herdado da mãe. O gene DMD produz a proteína distrofina, que tem como função atuar como um amortecedor durante a contração das fibras musculares.
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Quando há mutações genéticas, a falta ou alteração dessa proteína impede que ela faça a manutenção da membrana celular. Isso leva a:
1. Rupturas constantes das fibras durante as contrações musculares;
2. Essas rupturas causam a liberação da energia de ativação muscular, o que enfraquece os músculos;
3. Por consequência, são ativadas substâncias que causam a morte de células musculares.
4. O tecido conjuntivo fibroso e a gordura substituem progressivamente o músculo, gerando um processo de inflamação e perda da função dos músculos acometidos.
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A distrofia muscular de Duchenne ocorre principalmente em homens: são aproximadamente um em cada 3.500 nascidos do sexo masculino com a doença. A síndrome de Duchenne também é a doença muscular mais comum em crianças. Os primeiros sintomas geralmente aparecem na primeira infância, em especial a fraqueza muscular.
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Sinais e sintomas da Distrofia Muscular de Duchenne
Os primeiros sinais e sintomas da distrofia muscular de Duchenne se manifestam a partir da primeira infância e podem ser:
Desenvolvimento motor atrasado – a criança leva mais tempo para aprender a sentar, ficar em pé e/ou andar;
Músculos da panturrilha aumentados;
Fraqueza muscular, que piora com o tempo;
Costume de andar na ponta dos pés ou andar bamboleante;
Necessidade de usar as mãos para se levantar do chão.
Em quadros mais avançados, outros sintomas podem aparecer:
Aumento progressivo (dilatação) do coração;
Problemas de respiração - devido ao enfraquecimento do diafragma e de outros músculos necessários à respiração;
Escoliose e contração das articulações.
Atenção: esses sinais podem ser diferentes de pessoa para pessoa. Algumas podem manifestar mais sintomas do que outras.
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Como é feito o diagnóstico da Distrofia Muscular de Duchenne?
O diagnóstico da distrofia muscular de Duchenne é baseado nos sintomas, no exame clínico e no resultado de um teste genético que identifica o percentual de distrofina. A realização de uma biópsia muscular também pode ajudar a confirmar o diagnóstico.
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Teste genético - pacientes com síndrome de Duchenne demonstram a ausência completa ou quase completa do gene da distrofina, com menos de 5% da quantidade adequada.
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Exame clínico - após a suspeita de distrofia muscular pelo aparecimento de sintomas de fraqueza muscular na primeira infância, é preciso procurar um profissional da saúde para uma avaliação.
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Ele irá analisar o quadro clínico e a compatibilidade desse quadro com a doença. Biópsia muscular - para confirmar o diagnóstico, o médico pode solicitar uma biópsia muscular.
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Se nela estiver demonstrada a morte das células da fibra muscular, significa que a suspeita de distrofia muscular estava correta. Os músculos biopsiados são o quadríceps femoral, localizado na coxa, e o gastrocnêmio, na panturrilha.
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Qual o tratamento para a Distrofia Muscular de Duchenne?
Existem tratamentos que podem ajudar a controlar os sintomas, manter a função dos músculos, amenizar o comprometimento do coração e do sistema respiratório e diminuir o ritmo de progressão da doença.
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Um desses tratamentos é feito por meio de medicamentos esteroides ou corticoides, que podem ter alguns efeitos colaterais, mas retardam a perda da força muscular.
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Também é importante que os portadores da síndrome de Duchenne sejam acompanhados por uma equipe multidisciplinar, que inclui profissionais especializados, como:
Neurologistas;
Ortopedistas;
Cardiologistas;
Pneumologistas;
Fisiatras;
Fisioterapeutas;
Enfermeiros da área de neurologia e reabilitação;
Farmacêuticos;
Cuidadores primários.
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Dessa forma, além dos cuidados com o cotidiano, o paciente também terá acompanhamento para realização de procedimentos necessários e para verificar a interação entre os medicamentos usados no tratamento.
Algumas Informações: Portal Metrópoles / Pfizer
Direitos Autorais Imagem de Capa: Material cedido ao Metrópoles / Divulgação
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